目前，干細(xì)胞在生物科學(xué)界的熱度絲毫不減，其衍生出的干細(xì)胞藥物為臨床治療注入了新的活力。其中，MPC作為一種專門修復(fù)受損組織的細(xì)胞藥物于2010年7月已經(jīng)得到澳洲治療商品管理局TGA的認(rèn)可，并作為目前世界上骨折愈合和椎間盤愈合的權(quán)威干細(xì)胞藥物。

那么，首先為大家介紹一下什么叫做干細(xì)胞藥物治療。

干細(xì)胞藥物治療開辟新領(lǐng)域

干細(xì)胞藥物治療是通過對(duì)目標(biāo)干細(xì)胞進(jìn)行體外的分離、培養(yǎng)以及定向誘導(dǎo)分化，“復(fù)制”培養(yǎng)出全新、正常、更年輕的細(xì)胞、組織或器官，然后再通過專業(yè)的技術(shù)移植到體內(nèi)，去代替那些正?；蚍钦Ｋ劳龅募?xì)胞，這種“干細(xì)胞治療技術(shù)”為多種疾病的治療開辟了新思路。

那么，什么是MPC呢？

MPC（Mesenchymal Precursor Cell）又叫做間充質(zhì)前體細(xì)胞（干細(xì)胞）。技術(shù)人員利用特定的marker—STRO-1技術(shù)從健康人骨髓中提取出MPC，并且在這些干細(xì)胞發(fā)育形成骨、軟骨、脂肪和肌肉組織時(shí)，根據(jù)不同的需求提取出不同發(fā)育階段的MPC，或者讓它們接觸生長因子混合物，發(fā)育成符合技術(shù)人員特定需要的細(xì)胞類型，如專門用于修復(fù)受損組織的細(xì)胞。另外，間充質(zhì)干細(xì)胞沒有“明顯”的表面特征，注射到病人體內(nèi)時(shí)不會(huì)發(fā)生排斥反應(yīng)。

人類健康的勁敵——腰痛

腰痛已經(jīng)成為眾多辦公族的標(biāo)配之一，而且腰痛也是導(dǎo)致殘疾的主要原因之一。僅在美國，就有600多萬患有慢性腰痛的患者， 其對(duì)人們的正常工作和生活產(chǎn)生了很大的影響。         

其中，導(dǎo)致腰痛的一位隱形殺手叫做椎間盤退行性變，它和死亡一樣是必然要出現(xiàn)的，而且以不同的程度發(fā)生在每個(gè)人身上。椎間盤退行性變可以導(dǎo)致幾種不同的癥狀，包括腰部疼痛、腿部疼痛以及神經(jīng)根受壓引起的無力癥狀。

這些癥狀產(chǎn)生的原因主要是椎間盤磨損，因?yàn)樽甸g盤一旦磨損就喪失了原有的功能，并引起疼痛，而且如果椎間盤發(fā)生萎縮，容納神經(jīng)根的空間也就變小了。相鄰椎體間的椎間盤磨損使整個(gè)腰椎的柔韌性減弱。其結(jié)果是腰部疼痛和僵硬的出現(xiàn)，尤其是在結(jié)束一天辛苦工作的時(shí)候。但不是每個(gè)發(fā)生腰椎退行性變的人都會(huì)感到疼痛。所以，很有可能當(dāng)你感到疼痛的時(shí)候，你的椎間盤已經(jīng)收到了一定程度上不可修復(fù)的損傷。

椎間盤退行性變型慢性腰痛的傳統(tǒng)療法

目前的治療方法主要包括物理治療，注射類固醇，輕度運(yùn)動(dòng)，按摩和止痛藥。但是這些治療手段的治療效果不太明顯，而且如果長期服用止痛藥，會(huì)由于劑量的積累會(huì)對(duì)肝臟產(chǎn)生毒性，并產(chǎn)生嗜睡、眩暈、疲倦、惡心、呼吸困難、便秘等副作用。如果這些治療失敗，醫(yī)生通常建議采用潛在的侵入性和昂貴的手術(shù)，但該治療方法的成功率一直較低。

MPC技術(shù)平臺(tái)的誕生

MPC作為一種干細(xì)胞藥物由先后在紐約哥倫比亞大學(xué)、墨爾本莫納什大學(xué)任教的Itescu博士帶領(lǐng)他的研發(fā)團(tuán)隊(duì)發(fā)現(xiàn)并命名，同時(shí)他也是美國國內(nèi)享有盛譽(yù)的醫(yī)學(xué)家，主攻干細(xì)胞生物學(xué)、自身免疫性疾病、器官移植和心臟衰竭等領(lǐng)域。

自2004年Mesoblast 公司成立后，Itescu博士加入了董事會(huì)，并于2011年出任Mesoblast 的CEO。

Itescu博士

Mesoblast 公司主要從事以細(xì)胞為基礎(chǔ)的再生治療產(chǎn)品的研究與開發(fā)，利用其專利技術(shù)平臺(tái)——“間充質(zhì)前體細(xì)胞（MPC）成人干細(xì)胞技術(shù)平臺(tái)”所研發(fā)的的細(xì)胞治療產(chǎn)品包含間質(zhì)系成人干細(xì)胞(MLCs)，開發(fā)了一個(gè)間充質(zhì)前體細(xì)胞成人干細(xì)胞技術(shù)平臺(tái)（MPC技術(shù)平臺(tái)），該技術(shù)平臺(tái)所制得的細(xì)胞治療產(chǎn)品在治療心臟病、脊柱和肌肉骨骼疾病、腫瘤和血液疾病、免疫介導(dǎo)性疾病等領(lǐng)域有著顯著的效果?，F(xiàn)在主要應(yīng)用于骨科手術(shù)中的局部注射，以及骨折愈合和椎間盤融合。

MPC的臨床治療進(jìn)展

目前，MPC在椎間盤退行性變的治療領(lǐng)域里獲得了很大的成效。從2010年的臨床前試驗(yàn)報(bào)告結(jié)果來看，MPC技術(shù)平臺(tái)下的產(chǎn)品MPC-06-ID在患者體內(nèi)發(fā)揮了很理想的治療效果，明顯減輕了患者腰痛的癥狀。

在美國和澳大利亞的13個(gè)地點(diǎn)隨機(jī)選取患者進(jìn)行治療。其中包括100例中度至重度背痛患者，以安慰劑作為對(duì)照研究對(duì)象。結(jié)果顯示，其中接受注射1800萬劑量的患者中，有62%的患者腰痛癥狀得到完全康復(fù)。相比之下，使用安慰劑的患者只有35%得到緩解。

目前，MPC第3期慢性腰痛試驗(yàn)已經(jīng)基本結(jié)束，根據(jù)食品藥品監(jiān)督管理局FDA的安排，預(yù)計(jì)在2019年和2022年之間用于背部疼痛的MPC細(xì)胞產(chǎn)品可以通過商業(yè)渠道進(jìn)行購買。

MPC系列產(chǎn)品的廣闊應(yīng)用前景

迄今為止，MPC技術(shù)平臺(tái)下的產(chǎn)品已經(jīng)在多項(xiàng)疾病的治療領(lǐng)域上有了突破性的進(jìn)展，例如MPC-150-IM是Mesoblast公司基于MPC技術(shù)平臺(tái)下的“新晉花旦”，它是針對(duì)慢性充血性心臟衰竭（CHF）所研發(fā)的干細(xì)胞藥物治療產(chǎn)品，目前尚處在III期臨床實(shí)驗(yàn)階段。根據(jù)臨床研究所取得的數(shù)據(jù)來看，MPC-150-IM不僅能使患者的心臟功能復(fù)蘇，同時(shí)還激活了多個(gè)功能：包括誘導(dǎo)內(nèi)源性血管網(wǎng)絡(luò)的形成、減少有害的炎癥產(chǎn)生、減少心臟瘢痕和纖維化等。

來自英國Cell and Gene Therapy Catapult機(jī)構(gòu)的專家Natalie Mount在Temcell上市日本的時(shí)候就曾過：“Mesoblast公司干細(xì)胞產(chǎn)品的上市是一個(gè)里程碑，它加快了干細(xì)胞療法進(jìn)入主流的制藥行業(yè)的腳步”。

如今，“十三五”大力推進(jìn)我國干細(xì)胞行業(yè)發(fā)展，干細(xì)胞技術(shù)已被列為我國戰(zhàn)略性、前瞻性重大科學(xué)問題。國內(nèi)對(duì)于干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)的期待值很高，這也將激勵(lì)更多企業(yè)、研究院所傾注更大的力量來響應(yīng)國家的號(hào)召，未來有望實(shí)現(xiàn)重大的科學(xué)突破、搶占世界科學(xué)制高點(diǎn)。