美國(guó)食品和藥物管理局11月16日宣布，它正在發(fā)布一個(gè)新的政策框架，可以更迅速地為患者提供涉及人體細(xì)胞和組織（如干細(xì)胞）的治療，同時(shí)對(duì)引起安全問(wèn)題的產(chǎn)品加強(qiáng)執(zhí)法力度。

FDA專員Scott Gottlieb博士表示：我們正在采用建立在現(xiàn)有法規(guī)基礎(chǔ)上的，基于風(fēng)險(xiǎn)和科學(xué)的方法以支持創(chuàng)新產(chǎn)品開(kāi)發(fā)。這將保護(hù)患者免受潛在重大風(fēng)險(xiǎn)的產(chǎn)品，同時(shí)加速獲得安全有效的新療法。

《FDA宣布全面的再生醫(yī)學(xué)政策框架》公告如下：

早在11月更新的消費(fèi)者溝通中，F(xiàn)DA就提供了有關(guān)使用干細(xì)胞作為醫(yī)療條件治療的見(jiàn)解。

政府說(shuō)，干細(xì)胞療法“可能有潛力治療少數(shù)疾病的根本病因”目前FDA批準(zhǔn)在美國(guó)使用的唯一基于干細(xì)胞的產(chǎn)品是由臍帶血形成的造血干細(xì)胞。

FDA在其消費(fèi)者更新中敦促消費(fèi)者確保他們尋求的任何干細(xì)胞治療都是FDA批準(zhǔn)的，或正在研究新的藥物應(yīng)用，或提交的臨床調(diào)查計(jì)劃，均應(yīng)由FDA允許進(jìn)行研究。

《FDA關(guān)于干細(xì)胞療法的警告》如下：

FDA加強(qiáng)對(duì)干細(xì)胞療法的批準(zhǔn)力度是必要的。今年早些時(shí)候，一篇刊登在培養(yǎng)人類(lèi)胚胎干細(xì)胞治療疾病的新聞文章中報(bào)道了干細(xì)胞長(zhǎng)期遺傳穩(wěn)定性的擔(dān)憂，內(nèi)容如下：

多能干細(xì)胞是不致力于特定發(fā)展路徑的細(xì)胞，但可被刺激分化成具有特定功能的細(xì)胞。其實(shí)在人體內(nèi)也有天然的干細(xì)胞儲(chǔ)存庫(kù)，如骨髓和脫落的乳牙。

最近在《自然 》雜志上發(fā)表的文章中提出了一種關(guān)于培養(yǎng)hES治療疾病的安全性問(wèn)題。分析了114個(gè)獨(dú)立的hES細(xì)胞系的蛋白質(zhì)編碼基因和26個(gè)在良好生產(chǎn)實(shí)踐條件下（意味著它們可以臨床使用）生長(zhǎng)的人多能（hPS）系。

作者發(fā)現(xiàn)這些細(xì)胞系中有14個(gè)在TP53基因中發(fā)生了癌癥相關(guān)的錯(cuò)義突變，編碼腫瘤抑制蛋白p53。在具有這些突變的細(xì)胞系中，隨著細(xì)胞培養(yǎng)，具有突變的細(xì)胞的比例增加。

作者指出，他們的研究結(jié)果具有實(shí)際意義，并建議需要對(duì)培養(yǎng)的細(xì)胞進(jìn)行常規(guī)基因檢測(cè)。在對(duì)再生醫(yī)學(xué)的潛力保持樂(lè)觀的同時(shí)，他們指出識(shí)別和解決潛在缺陷的重要性，例如他們?cè)谶@項(xiàng)工作中發(fā)現(xiàn)的缺陷，他說(shuō)：“由于hPS細(xì)胞中癌癥相關(guān)突變的獲得和擴(kuò)展可能未被注意在大多數(shù)應(yīng)用中，我們建議在臨床使用之前對(duì)hPS細(xì)胞及其分化衍生物進(jìn)行仔細(xì)的遺傳學(xué)表征?！?/p>

正式問(wèn)題才是解決問(wèn)題的最佳途徑。政府嚴(yán)格監(jiān)控、專家嚴(yán)謹(jǐn)科研，才能讓干細(xì)胞療法的普及加速。

來(lái)源：FDA